重點:
1.百利妥不是化療藥物,而是標靶藥物,目前健保給付使用在頑固型或是復發型的B細胞型急性淋巴性白血病。
2.百利妥相當昂貴,通常當我們認為病童需使用藥物時,會先向健保申請給付,若通過即可以健保來給付治療兩次療程。
3.百利妥雖副作用不大,但使用的時機和方法相當複雜,更要考慮後續銜接的治療,必須要在具有相關治療豐富經驗的兒癌團隊來使用,才能達到最好的治療效果與安全性。
4.本院兒癌團隊使用百利妥經驗豐富,用於加強與銜接後續治療,效果極佳且無明顯副作用。
兒童急性淋巴性白血病治療的瓶頸
雖然台灣在治療兒童急性淋巴性白血病已經有非常不錯的成績,但沒有最好,只有更好,希望治癒率可以追上國際依流標準,即達到95%以上。若要達到這個目標,需要更多的武器,包括最新的藥物、更成熟的骨髓移植技術,提供病童得到更先進與完整的醫療與照顧品質。
目前台灣兒童急性淋巴性白血病治癒率可達85%,剩下15%為頑固型或是復發型患者,這些復發型患者,大多因癌細胞難以根除導致造成,一旦復發,常代表癌細胞具有抗藥性,必須加重化療藥物劑量來治療,但這些加重的化療,常造成病患嚴重的併發症,有時因此無法銜接到骨髓移植,而造成疾病的復發,導至死亡。而骨髓移植後,也會因殘留的癌細胞無法根除,造成白血病在移植後復發,進而造成病童死亡。
為什麼百利妥(Blinatumomab, Blincyto)能治療頑固白血病
對於困難治療之兒童急性淋巴性白血病,必須持續開發新型藥物幫助病童達到疾病緩解,爭取時間以接續骨髓移植。新一代免疫療法標靶藥物「百利妥(Blinatumomab, Blincyto)」,讓醫師在急性淋巴性白血病治療中有新武器可用。百利妥(Blinatumomab, Blincyto)屬於免疫療法的一種,透過活化病人自身免疫功能,進而破壞癌細胞。百利妥(Blinatumomab, Blincyto)本身具有雙特異性T細胞接合器,藉由引導體內 CD3 T 細胞,以 具有CD19標記的 B 細胞(急性淋巴性白血病的癌細胞)為目標,進行連結,活化內生的T細胞。活化的T細胞會影響癌細胞的突觸生成,進而增加細胞黏附分子、產生細胞溶蝕蛋白與釋出發炎性細胞激素,最終使具有CD19標記的癌細胞導向死亡。
使用的時機
使用百利妥可除掉頑固性或殘留的B細胞型的血癌細胞,讓病患順利進入骨髓移植階段。臨床上也發現,接受一段時間的化學治療後,若發現有殘存癌細胞,可以使用這個藥物,清除掉殘存的癌細胞,對整體治癒率有明顯的提升。
除了復發的病患以外,有兩群B型白血病病人,若能提早使用百利妥(Blinatumomab, Blincyto)藥物,可以看到很好的效果。包括經化學治療後癌指數沒有出現快速下降,這類病人已經證實有較高的復發機率,提早使用可以獲得較佳的緩解效果。另外一群則是帶有特殊基因族群(因特殊基因變異導致容易疾病復發),這群病人即使能夠進行骨髓移植,仍面臨高復發風險,應該在疾病緩解時使用百利妥,提高病患的治癒率。
健保給付的規定
目前百利妥已獲得健保給付,主要使用於「復發型或頑固型B細胞前驅細胞之急性淋巴芽細胞白血病」之病患。但使用前要事先申請,申請通過後,才可健保給付。
副作用
副作用包括:細胞激素釋放症候群(Cytokine release syndrome, CRS)、關節疼痛、血球下降、感染、肝酵素升高和神經毒性,雖常這藥的副作用通常不太,要密切監測和預防。
我們團隊的使用經驗
百利妥雖副作用不大,但使用的時機和方法相當複雜,相關後續必須銜接的治療也必須充分考慮,務必要用在最佳時機,避免疾病復發。而這些治療,都必須要有經驗的兒癌團隊擬定完整治療計畫,才能達到安全而理想的治療效果。本院兒癌團隊使用百利妥有豐富經驗,在復發的病患、癌指數下降不佳、特殊高復發風險基因之病患,都有使用過百利妥治療的經驗,且成功銜接後續治療。
而副作用方面,目前只有發現一、兩位病童發生輕微細胞激素釋放症候群(Cytokine release syndrome, CRS),症狀主要為發燒,使用退燒藥物即有改善; 另有出現關節疼痛症狀,也都能在一兩週內緩解; 血球下降和肝指數上升,也是暫時性和可恢復的; 至於比較嚴重的神經毒性臨床上都還沒出現相關個案。中山兒癌團隊使用百利妥有效的避免急性淋巴性白血病復發、改善治療效果與成功銜接骨髓移植,期望治癒所有罹患急性淋巴性白血病血癌的病童。