病因: 再生不良性貧血是指骨髓製造血球的能力下降，原因有先天性的(如Fanconi氏貧血)，而後天性的比較常見，原因和通常和免疫力失調有關，不會遺傳，也不會傳染。
症狀: 再生不良性貧血的症狀是因血液中血數球目的低下所造成，如白血球減少，導致身體對外在環境的感染源的抵抗力量減弱，因此容易發生感染以至發燒的情形; 因為貧血（紅血球減少）所以病人看起來會顯的有些蒼白; 而血小板的減少，可能會導致病患容易出血，如流鼻血、牙齦出血或皮膚出現出血點或瘀斑。
治療: 再生不良性貧血的治療可分治標和治本，治標包括輸血和治療感染; 治本通常使用環孢素(cyclosporine)加抗胸腺淋巴細胞球蛋白（ATG），目前再加上「返利凝」一同治療，成功率約有9成左右。若對藥物治療反應不好或有可考慮進行骨髓移植。這些藥物的副作用都可處理，病患和家屬不用過於擔心。
日常注意事項: 飲食以「乾淨煮熟」為原則，以避免感染，不要食用益生菌類的製品（如養樂多、優酪乳..等）。避免至遊人眾多的公共場所，如電影院，購物商場，若要外出，請戴口罩，以避免遭受感染。勿從事容易撞擊的活動，如打籃球或躲避球等激烈的活動，以免嚴重出血。每日至少一次，詳細檢查全身皮膚、口腔黏膜有無出血點、瘀青等現象，如有請與照護您的醫護人員連絡。若發現體溫高於38度，或嚴重出血時，請儘快送醫，千萬別輕忽。
總結: 小兒再生不良性貧血因骨髓這個造血器官無法發揮正常功能，所以容易導致感染或出血的情形，症狀嚴重時甚至會威脅到生命。以前再生不良性貧血要做骨髓移植才能治癒，但目前藥物的治療效果相當的好，配合血液科醫師採取適合且有效的治療方式，以期能治癒疾病。